C’è anche l’Università di Pisa tra i 49 partner che hanno costituito il Centro nazionale di ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA”, un soggetto strategico di ricerca in un'area di importanza chiave per il Paese, che lavorerà per la produzione di terapie o l’ideazione di procedure per la salute dell’uomo integrando lo sviluppo delle terapie con la loro somministrazione mirata. Il Centro, che ha come capofila l’Università di Padova, è stato finanziato dal MUR nell’ambito del PNRR con 320 milioni di euro.
L’obiettivo del Centro è diventare un punto di riferimento nazionale per lo sviluppo di soluzioni terapeutiche e cure in ambito sanitario con particolare riferimento alle terapie geniche e per lo sviluppo di farmaci selettivi tramite tecnologie RNA. Si prefigge la creazione e il rinnovamento di infrastrutture e laboratori di ricerca, la realizzazione e lo sviluppo di programmi e attività di ricerca per favorire la nascita e la crescita di iniziative imprenditoriali a più elevato contenuto tecnologico (start-up innovative e spin off da ricerca), e volta alla valorizzazione dei risultati della ricerca negli ambiti specificati.
Il Centro focalizza le sue attività in ambiti ad alto valore innovativo come la terapia genica applicata alla cura del cancro o di malattie ereditarie e le tecnologie basate su RNA, integrando competenze di biocomputing avanzato e nanomateriali intelligenti. Nelle aree strategiche selezionate il Centro ha l’ambizione e le capacità di diventare un’eccellenza e un punto di riferimento per l’Europa al fine di rendere il paese competitivo nello sviluppo di farmaci all’avanguardia.
La professoressa Claudia Martini, docente del Dipartimento di Farmacia dell’Università di Pisa e coordinatrice delle attività del Centro, esprime la sua soddisfazione per il risultato raggiunto dall’Ateneo grazie alle competenze dei vari ricercatori coinvolti, che hanno permesso all’Ateneo pisano di essere presente su ben tre Spoke (linee di ricerca):
Spoke 2 “Tumori”, con responsabile scientifico il professor Stefano Landi. Tutti i partecipanti hanno una lunga esperienza di tecniche di editing genetico e di identificazione di proteine mutate in biopsie liquide quali strumenti utili nella previsione dell’evoluzione dei tumori.
Spoke 3 “Neurodegenerazione”, con responsabile scientifico il professor Gabriele Siciliano. Tutti i partecipanti, tra cui i professori Massimo Dal Monte e Mauro Pistello, anche con competenze diverse, contribuiranno, grazie alla loro comprovata esperienza nell'identificazione di marker precoci dei disturbi neuronali, allo sviluppo di nuove strategie capaci di ripristinare l'omeostasi di RNA alterata nella patologia, usando modelli murini di sclerosi laterale amiotrofica e organoidi umani cerebrali.
Spoke 8 “Piattaforme per il delivery di RNA/DNA”, con responsabili scientifici la professoressa Claudia Martini e il professor Lorenzo di Bari. Tutti i partecipanti hanno una consolidata esperienza nella preparazione di vescicole extracellulari ottenute naturalmente, e di camuffaggio, tramite l'uso di frammenti di membrane biologiche, di nanosistemi atti al delivery e nello sviluppo di probe intelligenti da usare in nanoscopia ottica atti alla visualizzazione di funzioni cellulari "in live".