La chirurgia genica ha un nuovo alleato, sono le nanoparticelle d’oro grazie alle quali i principi attivi riescono ad entrare nel nucleo delle cellule e agire sul DNA eliminando le mutazioni dannose. La scoperta arriva dal progetto europeo I-Gene appena giunto a conclusione e premiato dall'European Innovation Council per il suo alto contenuto innovativo. Si tratta di un riconoscimento che la Commissione Europea concede in caso di risultati estremamente rilevanti.
“Siamo un'epoca in cui possiamo editare i genomi e questo significa che se ci sono degli errori, noi tendenzialmente li possiamo correggere, ma per trasformare tutto questo in terapie e applicazioni utili c’è un collo di bottiglia”, spiega la professoressa Vittoria Raffa del Dipartimento di Biologia dell’Università di Pisa, coordinatrice del progetto.
“I principi attivi che fanno questo editing sono infatti degli enzimi che da soli non riescono a penetrare nelle cellule, – continua Raffa - per risolvere la questione noi abbiamo inventato dei vettori che sono delle nanoparticelle d’oro. Rispetto ai vettori attualmente utilizzati che impiegano virus presentano alcuni vantaggi: non sono tossici, il che consente un loro utilizzo più ampio senza controindicazioni, e si attivano con la luce”
Il team del progetto, da sinistra a destra: Arnoud Everhardt, Vittoria Raffa, Soultana Konstantidinou, Marta d’amora, Mascha Stroobant, Agnieszka Lindstaedt, Carmen Piazza, Alessandro De Carli, Elena Landi, Chiara Gabellini, Michele Lai, Dariusz Witt, Piotr Barski.
La sperimentazione delle nanoparticelle d’oro è stata fatta in vitro e in vivo su embrioni di zebrafish, i casi studio hanno riguardato il COVID-19 e il melanoma, sfruttando in quest’ultimo caso proprio la fotoattivazione attraverso laser.
A livello tecnico, I-Gene ha dunque proposto un nuovo concetto di ingegneria genetica con una metodologia basata sull'attivazione laser di un nano vettore capace di innescare una rottura o scissione del DNA. La superiorità rispetto alle metodologie attuali risiede anche nell'integrazione delle funzioni temporale, spaziale e di fedeltà: l’editing avviene solo quando il laser è acceso, dove il laser è focalizzato e solo sul bersaglio. Complessivamente, questo consente il controllo dell'editing a singola cellula e fornisce un livello di sicurezza assoluto per lo sviluppo di un editing genomico efficace per applicazioni biotecnologiche e terapeutiche.
Insieme alla professoressa Vittoria Raffa hanno lavorato al progetto per l’Università di Pisa la professoressa Chiara Gabellini del dipartimento di Biologia, il professore Mauro Pistello e il dottore Michele Lai del dipartimento di Medicina Traslazionale, e il professore Francesco Fuso del dipartimento di Fisica.
La conferenza finale di I-GENE si è tenuta all'ExCel di Londra il 19-20 marzo come evento satellite del “Advanced Therapies Congress”, la più grande conferenza ed esposizione europea sulle terapie cellulari e geniche. È stata un'opportunità incredibile e unica per i ricercatori di I-GENE di incontrare leader del settore e decisori politici, condividere intuizioni, creare partnership e tracciare il percorso per il futuro delle terapie avanzate.